None アステラス製薬のポンペ病遺伝子治療で4人中3人が酵素補充が不要になった
米国FDAの試験差し止めをかいくぐって進むPh1/2試験(FORTIS)でアステラス製薬のポンペ病遺伝子治療が施された4人中3人が酵素補充(ERT)を止め、19~51週間をERTなしで安定した体調で過ごせています。
Astella...
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