None Solid社の筋ジストロフィー遺伝子治療3人の小ぶりなジストロフィン発現が正常化
Solid Biosciences社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)遺伝子治療SGT-003のPh1/2試験(INSPIRE DUCHENNE)での最初から3番目までの投与患者が有望な90日時点生検成績を示しています
小ぶ...
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