Solid社の筋ジストロフィー遺伝子治療3人の小ぶりなジストロフィン発現が正常化

Solid Biosciences社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）遺伝子治療SGT-003のPh1/2試験（INSPIRE DUCHENNE）での最初から3番目までの投与患者が有望な90日時点生検成績を示しています

小ぶりなジストロフィンが正常域に収まるほどに発現していました（平均で正常値の110%）。

筋肉の損傷や負荷を示す指標の低下なども確認されています。

試験への被験者組み入れは進行中であり、今週月曜日17日には7人目に投与されました。今年中に20人ほどに投与される見込みです。

SGT-003はインテグリン受容体を目指すように仕立ててあり、肝臓に寄り付くことなく心筋や骨格筋により行き着きます。また、神経型一酸化窒素合成酵素（nNOS）を筋肉に留める領域が遺伝子部分に含まれます。筋肉への血流を改善して虚血や筋肉疲労で筋肉が痛傷むのを減らすnNOSの働きが前臨床研究で示されています。