

Capricor Therapeutics社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)薬deramiocel(デラミオセル、CAP-1002)の効果の相当の裏付けはないと米国FDA諮問委員会が判断しました。
効果の相当の裏付けがあると回答したのは12人中3人のみで、残りの9人は否定しました。
FDAの最終的な審査結果は来月22日までに判明します。
deramiocelは誰かの(allogeneic)心臓の組織から集めて増やした心臓前駆細胞です。マクロファージを炎症ではなく修復に携わるようにする細胞外小胞・エキソソームを分泌します。

